基因治疗技术获突破：聋人能恢复听力吗？

香橙有约 · 发表于 2011-1-3 23:43

一项新的研究表明，借助一种突破性的基因治疗技术，聋人有望恢复听力。

人体中某些基因类型可能发生转化，这已经由一个具有里程碑意义的实验所证实。实验中，内耳里新的毛细胞受到刺激而生长，这些细胞在大脑获取声波的过程中是不可或缺的，它们会随着人们年龄的增加，疾病或药物的作用逐渐减少。

基因疗法不再是梦

这一帮助全世界数百万聋人和内耳疾病患者的方案，在一种新技术的支持下将有望变为现实。一个由俄勒冈州听力研究中心John Brigande博士领导的小组在《自然》杂志上阐释了这一技术，John Brigande本人也深受耳疾的困扰。

皇家研究院聋哑人科学中心主任Mark Downs博士说：“这是一个令人振奋的突破，它使我们在使用基因疗法最终恢复受损听力的道路上更进一步了。”不过，他没有透露何时开始第一次临床实验。

“从其他潜在疗法，如干细胞治疗的早期积极效果来看，谈论以细胞和药物为基础的听力恢复方案已不再是一个渺茫的梦想。的确还有很长的路要走，但我们正在努力”。

实验从老鼠开始

当声波传向人体，鼓膜和中耳里的骨骼首先接收振动，毛细胞再将它们转为电信号，传输到大脑特定区域，这样便形成了我们对外界声音世界的感知。

跟所有哺乳动物一样，人类的毛细胞损坏或丧失时无法再生。Brigande博士和他的同事在《自然》杂志中提到，当幼鼠还在母体子宫中时，植入调节毛细胞增长的基因atoh1到小鼠的内耳中，便可以促使新的毛细胞生成。

斯坦福大学的Anthony Ricci博士表示，新生成的毛细胞，其功能跟正常毛细胞完全相同。

正常情况下，人类每只耳朵天生拥有约12000个毛细胞，这类细胞的死亡是造成大多数听力能力丧失的原因。

人体测试尚不现实

Brigande博士指出，现阶段讨论人体测试还言之尚早：“现在还没有在人体上进行实验的计划，下一步要做的是努力恢复一只失聪老鼠的听力。”

“只有完成这一步后，我们才能开始测试同样的方法在人类身上是否奏效。目前，我们仍有大量的工作要做”，“对于失聪和耳鸣的人们，最激动人心的消息莫过于有一天他们能恢复正常的听力”。

他说，有些失聪人士可能会拒绝接受基因疗法。“如果一个人一出生便没有听力，他们就属于‘充耳不闻’的一类人，这是一个独特的文化现象。很多聋人实际上‘认可’他们耳聋的状态，并且不希望重获听力。”

Brigande博士会把自己当做第一次实验的对象吗？“我从来没有考虑过用自我实验的方法治疗我的听力问题。我希望能找到在将来可以适用于临床的恰当疗法，这才是现在我们应该有的正确的态度。”